28. Februar: Rare Disease Day Behandlungswege bei seltenen Erkrankungen

Seltene Erkrankungen erfordern vernetzte Daten, integrierte Teams und patientenzentrierte Strategien, um Diagnose- und Therapiewege zu verkürzen und Betroffenen schneller lebensverändernde Versorgung zu ermöglichen.

Mehr als 300 Millionen Menschen weltweit leben mit einer seltenen Erkrankung – das entspricht bis zu 5,9 Prozent der Weltbevölkerung. Bei über 6.000 unterschiedlichen Krankheitsbildern, von denen 72 Prozent genetisch bedingt sind, ist die Therapielandschaft besonders komplex. Für Betroffene liegt die größte Hürde auf dem Weg zu lebensverändernder Versorgung oft nicht allein im Mangel an Medikamenten, sondern in einem fragmentierten Gesundheitssystem, das sie zu häufig nicht rechtzeitig mit den passenden Spezialistinnen und Spezialisten zusammenbringt.

Patientinnen und Patienten mit seltenen Erkrankungen sind häufig isoliert und müssen einen zersplitterten Weg durchlaufen, bevor sie eine korrekte Diagnose erhalten, an einer klinischen Studie teilnehmen oder Zugang zur richtigen Therapie bekommen. „Als bei mir mit 28 ein seltener Krebs diagnostiziert wurde, habe ich schmerzhaft erfahren, wie wenig vernetzt das Gesundheitssystem ist. Ich musste fünf verschiedene Fachärzte aufsuchen, nur um meine Optionen zu verstehen, und jede Woche 800 Kilometer fahren, um an einer klinischen Studie in der Frühphase teilzunehmen. Das zeigt eindrücklich, wie schwierig es nach wie vor ist, an die Expertise, Informationen und Versorgung zu kommen, die sie brauchen“, sagt Jan Geissler, Gründer und CEO von Patvocates.

Ob Patientinnen und Patienten eine Behandlung erhalten, hängt stark davon ab, ob es der Branche gelingt, Ärztinnen und Ärzte sowie weiteres medizinisches Fachpersonal (Healthcare Professionals – HCPs) zu finden, zu informieren und zu unterstützen. Doch funktionale Silos verhindern häufig, dass wichtige klinische Erkenntnisse den Außendienst erreichen. In der Folge erhalten relevante HCPs nicht immer zeitnah die Informationen, die sie für eine sichere Diagnose und Behandlung benötigen.

Diese Silos aufzubrechen ist entscheidend, damit Betroffene schneller die richtige Therapie erhalten. Ein zentraler Schritt besteht darin, Clinical-, Medical- und Commercial-Teams auf einer gemeinsamen Plattform zusammenzuführen. Ein integriertes Ökosystem aus vernetzten Daten und Software unterstützt die funktionsübergreifende Zusammenarbeit, sorgt für konsistentere Interaktionen mit zentralen Stakeholdern und verkürzt den Weg von der Erkenntnis zur Behandlung – mit dem Ziel, die Ergebnisse zu verbessern.

Die richtigen Spezialistinnen und Spezialisten mithilfe präziser Daten identifizieren

Bei seltenen Erkrankungen beginnt der Zugang zur Behandlung lange vor dem Launch. Patientengruppen sind klein und geografisch verstreut; die Ärztinnen und Ärzte, die sie behandeln, bleiben in klassischen Mapping-Ansätzen oft unsichtbar. Frühzeitige Sichtbarkeit und wissenschaftlicher Austausch können die Anwendung neuer Therapien um bis zu 40 Prozent beschleunigen.

Ein führendes Biopharmaunternehmen im Bereich seltener Erkrankungen nutzt hochwertige Referenzdaten, um ein vollständiges Bild des Versorgungsökosystems zu gewinnen und zentrale Spezialistinnen und Spezialisten zu identifizieren. Umfassende HCP-Profile – einschließlich Zugehörigkeiten und Netzwerken wie etwa den NHS Boards im Vereinigten Königreich oder dem Erstattungsstatus in Italien – verschaffen dem Unternehmen ein tieferes Verständnis des Gesundheitssystems und Zugang zu schwer erreichbaren HCPs.

Doch zu wissen, wo die Expertinnen und Experten sind, ist nur ein Teil der Lösung. Wirksame Ansprache setzt voraus, zu verstehen, was ihnen wichtig ist. HCPs im Bereich seltener Erkrankungen erwarten einen wissenschaftlich fundierten Austausch mit Biopharmaunternehmen. Durch die Nutzung von Deep Data zu spezifischen Interessen, klinischen Studien, Nischenkompetenzen und Veröffentlichungen können Commercial-Teams personalisierte Gespräche führen und echte Partner in der Patientenversorgung werden.

Zunehmend überdenken Biopharmaunternehmen, wie sie medizinische Erkenntnisse erfassen und operationalisieren. Mithilfe künstlicher Intelligenz (KI), die Außendienst-Erkenntnisse strukturiert, verschlagwortet und analysiert, lassen sich neue Muster erkennen und ein klareres Bild des medizinischen Bedarfs entwickeln. So entstehen messbare Vorteile für Patientinnen und Patienten.

Wissenschaftliche Evidenz im Tempo der Patientenversorgung bereitstellen

Wissenschaftliche Fortbildung ist zentral für die Weiterentwicklung klinischer Praxis. Studien zeigen, dass 94 Prozent der Key Opinion Leaders (KOLs) den wissenschaftlichen Austausch mit Biopharmaunternehmen schätzen – besonders bei komplexen seltenen Erkrankungen.

Recordati zeigt, wie sich Medical-Information-Teams zu strategischen Partnern in der Unterstützung von HCPs entwickeln. Michelle Bridenbaker, Head of Global Medical Excellence and Communications bei Recordati und Vice President der Medical Information Leaders in Europe (MILE) Association, berichtet: „Ein Arzt wandte sich wegen eines Kindes in palliativer Versorgung mit einer komplexen medizinischen Situation an uns. Indem wir KI nutzten, um interne Produktdaten und veröffentlichte Evidenz zu synthetisieren, konnten wir innerhalb von nur drei Stunden antworten – eine Aufgabe, die zuvor mehr als einen Tag gedauert hat.“

Mit KI-Recherche unter kontrollierten Rahmenbedingungen bleibt Nachvollziehbarkeit für Behörden gewährleistet, während Antworten in der Geschwindigkeit, die die Patientenversorgung verlangt bereitgestellt werden.

Blind Spots im Versorgungsweg beseitigen

Während Medical-Teams und der Außendienst an vorderster Front mit HCPs arbeiten, bleibt es eine große Herausforderung, die Stimme der Patientinnen und Patienten und die Realität des Klinikalltags systematisch abzubilden. Zu oft gehen solche Erkenntnisse unterwegs verloren oder bleiben in voneinander getrennten Systemen eingeschlossen. Es entstehen sogenannte „Blind Spots“, die Biopharmaunternehmen daran hindern, ihre Interaktionen am tatsächlichen Bedarf auszurichten. Diese Fragmentierung trifft am Ende die Patientinnen und Patienten: Wissenslücken verzögern den Zugang zu lebensverändernden Therapien.

Wenn alle Funktionen auf einem einheitlichen CRM arbeiten, entsteht ein durchgängiger Informationsfluss: Medizinische Erkenntnisse können unmittelbar in kommerzielle Strategien oder in das Design klinischer Studien einfließen. Jede Interaktion baut auf der vorherigen auf, was eine koordinierte Ansprache ermöglicht und somit zu besseren Erfahrungen für HCPs sowie für Patientinnen und Patienten führt.

Als Italfarmaco eine neue Division für seltene Erkrankungen aufbaute, schuf das Unternehmen eine operative Grundlage, um einen komplexen, hochspezialisierten Markt schnell und präzise zu erschließen. Durch die Zusammenführung von Commercial- und Medical-Teams auf einer Plattform gelang es, globale Standardisierung zur Effizienzsteigerung mit länderspezifischen Anforderungen zu verbinden und so einer kurzen Zeit europaweit zu skalieren. Simona Gay, European Customer Excellence Lead for Rare Disease bei Italfarmaco, erklärt: „Ein CRM zu implementieren bedeutet, das große Wissenspotenzial, das in lokalen Teams steckt, in strukturierte Information zu überführen: Das ist der Ausgangspunkt, um Wert zu schaffen.“ Ziel sei es, dem Team ein „Maß an Koordination und Zugang zu Informationen zu ermöglichen, das schnell, sicher und möglichst vollständig ist“.

Heute nutzt das Unternehmen diese Infrastruktur, um die Einsatzbereitschaft von Zentren zu erfassen, Interaktionen zu steuern und Krankenhausprofile mit Echtzeit-Daten anzureichern. Werden interne Prozesse vereinfacht, können Teams sich auf jene externen Kontakte konzentrieren, die Leben verändern. Wie Gay betont, ist „die letztendliche Mission, Patientinnen und Patienten sowie Familien konkrete Ergebnisse zu liefern, indem wir ihrer Stimme zuhören“.

Erfolg an Behandlungsergebnissen messen

Digitale Transformation ist nicht das Ziel der Life-Sciences-Branche. Entscheidend ist der Nutzen für Patientinnen und Patienten. Daten, Software und vereinfachte Prozesse sollen Teams auf wertvolle Interaktionen ausrichten.

Jede Fachkraft muss sich für die Patientinnen und Patienten einsetzen und mit Patientengemeinschaften interagieren, um ihre Arbeit zu informieren. Jan Geissler bringt es auf den Punkt: „Wenn Sie morgens aufstehen, denken Sie darüber nach, wie Sie in Ihrem eigenen Einflussbereich Wirkung für Patientinnen und Patienten erzielen können. Es gibt starke Patientengemeinschaften, die Ihnen helfen können, wirklich zu verstehen, was Patientinnen und Patienten wollen. Machen Sie nicht einfach Annahmen, sondern arbeiten Sie mit Patientenorganisationen zusammen, um gemeinsam Lösungen für das Gesundheitswesen zu entwickeln, die den dringenden, bisher unerfüllten Bedürfnissen der Patientinnen und Patienten gerecht werden.“

Mit den richtigen Daten und Technologien kann die Branche die Lücken in einem fragmentierten Gesundheitssystem schließen und den Versorgungsweg der Patientinnen und Patienten spürbar verbessern und so den Zugang zu den Therapien und Gesundheitsdienstleistungen beschleunigen, die sie so dringend benötigen.

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