Klinische Studien KI als Chance für Branche und Patienten

Die Durchführung klinischer Studien birgt zahlreiche Hürden, von der Standortauswahl über die Patientenrekrutierung bis hin zur Anpassung an neue Umstände. Mit intelligenter Steuerung von Systemen und der Verwendung hochwertiger Daten lassen sich zukünftig immer präzisere Vorhersagen und Erkenntnisse für die Pharmabranche treffen. Dieser innovative Fortschritt kommt nicht zuletzt den Patienten zu Gute.

Bei der Durchführung klinischer Studien gilt es verschiedenste Hürden zu überwinden. Mit zunehmender Komplexität der Studie wird es immer schwieriger, Therapien gezielter auf bestimmte Patientengruppen auszurichten. Auch der Wettbewerb um Studienteilnehmer nimmt sukzessive zu. Für die beteiligten Unternehmen bedeutet dies höhere Kosten und längere Entwicklungszeiten. Die Entwicklung eines Medikaments kostet in der Regel rund 1 Mrd. EUR und dauert 10 Jahre. Darüber hinaus schaffen es nur etwa 10 Prozent der Medikamente auf den Markt.

Fortschritte in der künstlichen Intelligenz spielen eine zunehmende Rolle bei der Bewältigung dieser Hürden und der Verbesserung von Prozessen. Daten sind entscheidend für den hochwertigen Einsatz von KI in der digitalen Wirtschaft. Während bereits heute große Datenmengen gesammelt werden, ist es viel wichtiger, dass wirklich hochwertige Daten generiert werden. Ohne diese Grundlage kann KI nicht effektiv genutzt werden.

Der Patient im Zentrum

Was eine Nutzung der richtigen Daten bedeuten kann, zeigt sich etwa mit Blick auf das Studiendesign. So können besser geeignete Endpunkte und Ergebnisse definiert und validiert werden. Ebenso lassen sich die Daten nutzen, um die Belastungen für Patientin klinischer Studien vorherzusagen und damit idealerweise zu minimieren. Dies geschieht über eine intelligente Analyse von Patienteninformationen, mit deren Hilfe die passendsten Kandidaten für eine Studie ausgewählt und zusätzlich die Zulassungskriterien für eben jene Studien optimiert werden können. Dadurch können zudem die Patientenprotokolle erheblich vereinfacht werden, was die Wahrscheinlichkeit einer Patientenbindung erhöht. Wenn ein Forschungsteam beispielsweise vorhersagen kann, welche Patienten mit größerer Wahrscheinlichkeit aus einer Studie ausscheiden, kann es Protokollanpassungen vornehmen, um eine größere Retention sicherzustellen.

In ähnlicher Weise war die Durchführbarkeit von Studien lange Zeit ein Stolperstein für Pharmaunternehmen. Der Einsatz von KI kann Leistungsmetriken auf Länder- und Standortebene analysieren und die Studienleistung vorhersagen. Acorn AI hat gezeigt, dass die Ergebnisse der prädiktiven Standortauswahl zu einer Verdreifachung der Auswahl, der am besten geeigneten Standorte für eine Studie geführt haben. Die Analyselösung für klinische Studien vereint branchenübergreifende Echtzeit-Performance-Metriken, prädiktive Modelle und Vorhersagefunktionen, um die Entscheidungsfindung zu verbessern und eine bessere Planung und Durchführung von Studien zu unterstützen. Sie kann helfen, bessere Wirkstoffkandidaten zur Behandlung von Krankheiten zu identifizieren und klinische Studien besser zu planen, um die Patientenerfahrung zu verbessern und die Erfolgswahrscheinlichkeit zu erhöhen.

KI ermöglicht es der Branche, Studien intelligenter und effizienter durchzuführen – was letztlich den Patienten Zeit und Energie spart und ihnen die Teilnahme an klinischen Studien mit erfolgreichen Ergebnissen ermöglicht.

Die Synthese des Kontrollarms

Mit Hilfe von KI ist es Experten in der Industrie gelungen, Daten anstelle von Patienten in Studien zu verwenden – ein unglaublicher Meilenstein in der Medizin. Synthetische Kontrollarme zum Beispiel nutzen historische Patientendaten, um die Kontrollgruppe in einer klinischen Studie nachzuahmen. Auf diese Weise müssen weniger Patienten mit einem Placebo behandelt werden, was sowohl die Anzahl der zu rekrutierenden Patienten reduziert als auch das ethische Problem minimiert, Patienten mit einem Placebo zu behandeln. Vor dem Hintergrund, dass sich durch die Pandemie die Teilnehmerzahlen an klinischen Studien minimiert haben, zeigt, wie wertvoll ein solcher Kontrollarm bei einer Reduzierung der Probandenzahl sein kann.

Obwohl synthetische Kontrollarme in der Branche relativ neu sind, gibt es bereits eine rege Nutzung und Akzeptanz seitens der Regulierungsbehörden. Zuletzt erstellte Medidata Acorn AI einen synthetischen Kontrollarm für Celsion, um das Ausmaß des Behandlungseffekts abzuschätzen, was die Entscheidung für die Entwicklung des Prüfpräparats möglich machte und ebenfalls die Grundlage für die anschließende Phase-2-Studie bildete. Aufgrund der genaueren Schätzung des Behandlungseffekts durch die Verwendung eines Synthetic Control Arm®, konnte das Unternehmen in dieser Studie etwa 20 Patienten retten. Auch in einer Phase-3-Zulassungsstudie bei rezidivierendem Glioblastom, einer aggressiven Form von Hirntumor, unterstützte die US-amerikanische Gesundheitsbehörde FDA (Food and Drug Administration) die Verwendung eines synthetischen Kontrollarms® von Medidata. Dies gilt als Präzedenzfall für die Akzeptanz einer hybriden externen Kontrolle (Kombination von Patienten im synthetischen Kontrollarm mit randomisierten Patienten) in einer Phase-3-Studie in einer Indikation, in der zuvor traditionelle randomisierte Kontrollen verwendet wurden.

Es ist wichtig anzumerken, dass für den Aufbau von synthetischen Kontrollarmen große und umfangreiche Datenmengen erforderlich sind - was wiederum verdeutlicht, dass die Erkenntnisse aus der KI nur so gut sind wie die zugrunde liegenden Daten, die verwendet werden.

Anwendung von KI in Zeiten von Pandemien

Technologische Lösungen könnten helfen, agiler auf Pandemien wie die aktuelle Covid-19-Pandemie zu reagieren, da KI optimale Lösungen in einer sich schnell verändernden Umgebung ermöglichen kann. Das Team von Acorn AI konnte zum Beispiel dank der Datenbank mit Tausenden von laufenden klinischen Studien auf der Medidata-Plattform auf einen umfassenden Datensatz zugreifen. So konnte das Team nachverfolgen, wann klinische Studien verzögert und gestoppt wurden, wann Standorte online und offline gingen und welche therapeutischen Bereiche und Geografien am stärksten betroffen waren. Medidata war in der Lage, diese hochwertigen Daten zu nutzen, um seine Kunden zu beraten, wie sie ihre Studien anpassen und umstellen können.

Die Zukunft sieht vielversprechend aus

Unbestritten ist, dass KI auch in Zukunft Innovationen vorantreiben und Erkenntnisse im Pharmasektor liefern wird. Die Vorteile liegen auf der Hand, aber um die Technologie vollständig und effektiv nutzen zu können, müssen die Anwender weiterhin hochwertige Daten bereitstellen. Darüber hinaus muss weiter daran gearbeitet werden, potenzielle Datenverzerrungen zu beseitigen und mit den Aufsichtsbehörden zusammenzuarbeiten, um ein Umfeld zu schaffen, in dem Innovation und Technologie vorangetrieben werden.

Der Autor: Fareed Melhem, Senior Vice President, Head of Acorn AI Labs at Medidata, Part of Dassault Systemes.

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